प्रमुख बीटा-थैलेसीमिया का इलाज करने में एचएससीटी की तुलना में जीन थेरेपी अधिक प्रभावी और सुरक्षित है

प्रमुख बीटा-थैलेसीमिया का इलाज करने में एचएससीटी की तुलना में जीन थेरेपी अधिक प्रभावी और सुरक्षित है

जीन थेरेपी, प्रमुख बीटा-थैलेसीमिया के लिए उपचार का एक आशाजनक तरीका है, जो हेमटोपोइएटिक स्टेम सेल प्रत्यारोपण (एचएससीटी) द्वारा उपचार की तुलना में, सेवरिन कॉकरेल और सहयोगियों द्वारा किए गए 2 साल की अध्ययन अवधि में कम जटिलताओं और अस्पताल में दाखिले से जुड़ा पाया गया है ।
सेवेरीन कॉकरेल, URC Eco-Assistance Publique Hôpitaux de Paris, Université Paris Diderot (Sorbonne Paris Cité), and CRESS, INSERM UMR (पेरिस), फ्रांस, और शोधकर्ताओं की उनकी टीम ने एलोजेनिक HSCT की तुलना में जीन थेरेपी की लागत और प्रभावशीलता का विश्लेषण किया, एक उपचार के रूप में।




“थैलेसीमिया के अभिनव उपचारात्मक उपचार” नामक एक रिपोर्ट के रूप में प्रकाशित: जीन थेरेपी बनाम एलोजेनिक हेमटोपोइएटिक स्टेम-सेल प्रत्यारोपण का कॉस्ट एनिलेसिस, “अध्ययन से पता चला है कि जिन रोगियों का इलाज हेमटोपोइएटिक स्टेम सेल प्रत्यारोपण से किया गया , उनमें 3 गुना अधिक संक्रामक जटिलताएं थीं। लेकिन जीन थेरेपी को लगभग 2.8 गुना अधिक महंगा पाया गया। जीन थेरेपी का लगभग आधा खर्च डिलीवरी वेक्टर की तैयारी के कारण होता है।

तुलनात्मक विश्लेषण 2009 और 2016 के बीच इलाज किए गए सात रोगियों के डेटा और परिणामों पर आधारित था, जिनमें से चार ने जीन थेरेपी और तीन ने हेमटोपोइएटिक स्टेम सेल प्रत्यारोपण (एचएसटीसी) प्राप्त किया।

जीन थेरेपी और हेमटोपोइएटिक स्टेम सेल प्रत्यारोपण के साथ इलाज किए गए रोगियों की दो साल की लागत और परिणामों की तुलना करते हुए, टीम ने महत्वपूर्ण कारकों, जैसे कि अस्पताल में रहने की अवधि, अंतरिम अस्पताल में भर्ती होना, और ग्रेड III और ग्रेड IV जटिलताओं को देखा।

जिन रोगियों की उम्र बढ़ने के बावजूद जीन थेरेपी हुई, वे उतनी जटिलताओं या अस्पताल में भर्ती नहीं हुए, जितने कि एचएससीटी से गुजरने वाले लोग हुए । एचएससीटी से उपचारित मरीजों को जीन थेरेपी की तुलना में तीन गुना अधिक संक्रमण का सामना करना पड़ा। जबकि जीन थेरेपी के परिणाम तुलनात्मक रूप से अधिक सकारात्मक थे, इस उपचार की लागत अधिक थी।

कुल लागत का अनुमान अस्पताल के खातों और राष्ट्रीय लागत अध्ययनों पर आधारित था। टीम ने पाया कि जबकि जीन थेरेपी की लागत लगभग 608,086 यूरो है, एचएससीटी की कीमत लगभग 215,571 यूरो है। जीन थेरेपी की उच्च लागत मुख्य रूप से वेक्टर की खरीद के कारण थी जो कुल लागत का 48% थी।

ह्यूमन जीन थेरेपी जर्नल में प्रकाशित अध्ययन के परिणामों से पता चलता है कि महंगा होने के बावजूद, जीन थेरेपी न केवल अधिक प्रभावी और सुरक्षित थी, बल्कि प्रमुख बीटा-थैलेसीमिया के लिए उपचार के रूप में कम जटिल थी।

मानव जीन थेरेपी के एडिटर-इन चीफ टेरेंस आर फ्लोटे, एमडी के अनुसार, “जीन थेरेपी की उच्च लागत के बारे में बहुत चर्चा और विवाद हुआ है, लेकिन जो कमी रही है वह इसकी वैकल्पिक उपचारों से सीधी तुलना है, जो खुद भी अक्सर महगें और कम अच्छे परिणाम वाले साबित हुए हैं । यह अध्ययन बीटा-थैलेसीमिया के रोगियों के लिए लागत और परिणाम दोनों की एक महत्वपूर्ण तुलना करता है, जिनके जीन थेरेपी का प्राथमिक विकल्प हेमेटोपोएटिक स्टेम सेल प्रत्यारोपण होगा। ये डेटा इस अपेक्षाकृत सामान्य आनुवंशिक बीमारी के लिए जीन थेरेपी के समग्र मूल्य की अधिक तर्कसंगत बहस को बढ़ावा दे सकते हैं। ”

बीटा-थैलेसीमिया का आज तक कोई इलाज नहीं है। यह HBB जीन में उत्परिवर्तन के कारण होता है जो बीटा-ग्लोबिन प्रोटीन बनाने के लिए निर्देश प्रदान करता है। बीटा-ग्लोबिन हीमोग्लोबिन की एक उप-इकाई है। बीटा ग्लोबिन की कमी से कार्यात्मक हीमोग्लोबिन की मात्रा कम हो जाती है। नतीजतन, रोगियों को नियमित रूप से रक्त चढ़ानेकी आवश्यकता होती है। इस उपचार के साथ, इस बीमारी से जुड़े कई जोखिम और सह-रुग्णताएं हैं जैसे कि अंगों में लोहे के अधिभार और रक्त संक्रमण के माध्यम से वायरस का संचरण।

एक मिलान दाता के साथ एलोजेनिक हेमटोपोइएटिक स्टेम सेल प्रत्यारोपण (एचएससीटी) इस स्थिति के लिए जीन थेरेपी के अलावा एकमात्र उपलब्ध उपचार है। लेकिन एचएससीटी एक कठिन प्रक्रिया है, क्योंकि लगभग 75 प्रतिशत थैलेसीमिया रोगियों में एचएलए (ह्यूमन ल्यूकोसाइट एंटीजन) मैचेड सिबलिंग नहीं होता है, और अस्थि मज्जा रजिस्ट्रियों से असंबंधित दाता को खोजना भी आसान नहीं है। इसके साथ ही, प्रत्यारोपित मज्जा की सफलता उम्र पर भी निर्भर करती है।

दूसरी ओर, जीन थेरेपी एक सुरक्षित विकल्प है। इसमें आनुवांशिक दोष को ठीक करने के लिए रोगी की स्वयं की कोशिकाओं के आनुवंशिक हेरफेर शामिल हैं और बाद में उन्हें रोगी में वापस प्रत्यारोपण किया जाता है। हालांकि जीन थेरेपी हेमटोपोइएटिक स्टेम सेल प्रत्यारोपण (एचएससीटी) की तुलना में महंगा है, यह तुलनात्मक रूप से कम जटिल है।

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